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さまざまな遺伝的疾患を持つ患者さんから体細胞を提供していただきiPS細胞を作製し、さらにそれを患部の細胞へと分化させ、病気の原因やメカニズムを解明する研究を行います。また、患者さん由来のiPS細胞を用いて、新しい治療薬の探索や治療法の開発を目指します。中畑教授が部門長です。