デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、筋肉にあるジストロフィンというタンパク質が欠損することによって発症する進行性の重篤な筋疾患で、根本的な治療法は開発されていません。
ジストロフィンを骨格筋に再生する方法として細胞移植治療が期待されていますが、生体由来の骨格筋幹細胞注1）であるサテライト細胞注2）の他家移植による治療では、治療効果が認められていません。また、他のグループの研究によって、Pax7という遺伝子を強制的に発現させ続けることで骨格筋幹細胞を多能性幹細胞注3）から誘導する方法も開発されましたが、遺伝子導入を行った細胞を移植するには現状では安全面で課題があります。
今回、当研究室、趙明明研究員（京都大学CiRA臨床応用研究部門）、櫻井英俊准教授（京都大学CiRA同部門）らの研究グループは、ヒトiPS細胞から筋再生能のある骨格筋幹細胞を誘導する方法を確立しました。また、この細胞をデュシェンヌ型筋ジストロフィーモデルマウスに移植したところ、筋張力の改善効果があることがわかりました。これにより、将来の細胞移植療法の実現に貢献できると期待されます。
この研究成果は2020年7月3日午前1時（日本時間）に米国科学誌「Stem Cell Reports」でオンライン公開されました。
注1）骨格筋幹細胞
骨格筋が損傷したとき、損傷部を修復するために骨格筋系の細胞に分化する幹細胞。
注2）サテライト細胞
生体内で、筋線維の外側に張り付いている細胞。成人型の骨格筋幹細胞の名前。
注3）多能性幹細胞
ほぼ無限に増やすことができ、体のあらゆる細胞に変化することのできる性質をもつ細胞。多能性幹細胞には、ES細胞やiPS細胞がある。
詳しい研究の内容はCiRAホームページのプレリリースをご参照ください。
https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/200703-010000.html
