DMDは、筋肉にあるジストロフィンタンパク質が欠損することによって発症する進行性の重篤な筋疾患で、現在治療薬は限られており根本的な治療方法は開発されていません。
現在DMDの治療薬としてはステロイド製剤が主に使用されていますが、病気の進行を２〜３年程度遅らせるのみに留まっており、根治に至るまたは発症そのものを抑制するような治療薬の開発が切望されています。近年iPS細胞を利用したDMDの病態研究や創薬研究が活発になってきていますが、機能的な病態を再現するには至っておらず、よりDMD患者さんの症状を反映した病態モデルの開発が求められています。
今回、当研究室、内村智也研究員（京都大学CiRA臨床応用研究部門、T-CiRA 共同研究プログラム）、 櫻井英俊准教授（京都大学CiRA臨床応用研究部門、T-CiRA 共同研究プログラム）らの研究グループは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）由来iPS細胞を用いてDMD患者さんに見られる筋疲労に似た収縮力低下を再現することに成功しました。また、この収縮力低下を改善するような化合物を見出し、更により多くの化合物を評価する為のスクリーニング系の構築を行いました。これにより、既存薬とは異なる効能を持つ創薬開発の実現に貢献できると期待されます。
この研究成果は2021年6月5日午前0時（日本時間）に米国科学誌「Cell Reports Medicine」でオンライン公開されました。
詳しい研究の内容はCiRAホームページをご参照ください。
https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/210607-000000.html
