米国成立特許の範囲

今回成立した特許の内容はどのようなものですか？

高須:　iPS細胞は、いくつかの遺伝子を体の細胞に導入することにより作製されますが、山中教授のグループは、最初、Oct3/4, Klf4, Sox2, c-Mycという４つの遺伝子を使ってiPS細胞を樹立しました。今回、米国で成立した特許は、Octという遺伝子群 (ファミリー）、Klfファミリー、Mycファミリーを含む遺伝子を使ってiPS細胞を作る行為までもが権利範囲になっています（図①）。加えて、Octファミリー、Klfファミリー、そしてサイトカインというタンパク質を使ってiPS細胞を作る行為も含まれます。（図②）これは、5月に欧州で成立したiPS細胞の基本技術特許と同様に、広い権利範囲をカバーしています。

特許取得が、iPS細胞技術の実用化にどのように役立つのですか？

高須:　企業は、研究や製品開発のために、ある特許技術を利用するためにライセンス料を支払います。もし特定の企業が重要な特許を独占し、高額なライセンス料を設定すると、その他の企業がその特許技術を使うことを断念したり、躊躇するかもしれません。京大は、適切なライセンス料を設定し、iPS細胞技術が幅広い企業で使用されることを望んでいます。ですから、私たちが多くの重要な技術に関する特許を確保することが大切だと考えています。

今後の特許戦略は、どのようなものですか？

高須:　 米国は世界最大規模の医薬品市場で、iPS細胞技術を活用したビジネスを目指す有力なベンチャー企業がしのぎを削っています。そのような国で基本特許を取得することは京都大学にとって大きな目標でした。
しかし、まだまだやることはたくさんあります。例えば、今回米国で認められた特許権の範囲は万全ではないため、さらに広い範囲の特許を成立させるべく、検討を行っています。それに、今回は初期化技術に関するものですが、iPS細胞から神経や心臓の筋肉などの体の細胞に分化させる方法や治療法に関する特許権を取得することも、iPS細胞の実用化に重要です。　

初期化機構研究部門 齊藤 博英　特任准教授

私は工学部出身で異分野からの参画ですが、分子設計したRNAやタンパク質を活用した遺伝子発現制御技術とiPS細胞を融合させることで、安全性の高い、精密•自律的なiPS細胞から標的細胞への分化誘導技術などの開発を目指しています。CiRAの恵まれた研究環境を最大限に生かして頑張りたいと思います。

初期化機構研究部門　 升井 伸治　講師

これまで転写因子に注目して、特定の細胞で働く遺伝子セットを決める方法を開発してきました。CiRAでは、これまでに蓄積した転写因子の「セット」を使い、様々な分化細胞を高品質で効率よく作出する方法の開発につなげるとともに多くの研究と組み合わせてiPS細胞の実用化につなげます。

増殖分化機構研究部門　
池谷 真　准教授

これまで発生生物学の分野でマウスなどの実験動物を使って骨軟骨や腎臓発生のメカニズムに迫ろうとして研究を行ってきました。CiRAでは、ヒトiPS細胞を用いて間葉系組織で発症する疾患について、特に、難治性骨軟骨疾患の疾患特異的iPS細胞を用いて病態解明と創薬を目指して研究を進めていきます。

臨床応用研究部門　
齋藤 潤　講師

小児期に発症する難治性疾患はまだまだ原因や治療法が不明のものが多く、一生にわたって苦しみが続くこともあります。このような難病の診断・治療法の開発にiPS細胞を用い、革新的な成果につなげたいと考えています。この研究が多くの患者さんの笑顔につながるよう、全力で励みたいと思います。

山中伸弥 教授

江藤浩之 教授

髙橋政代 チームリーダー

第1部では、CiRA所長の山中伸弥教授が講演し、iPS細胞（人工多能性幹細胞）を病気の原因解明や、薬の探索ツールとして利用する方法について例を挙げて説明しました。例えば、新しい薬を開発する際の副作用（心毒性）の検査に患者さん由来のiPS細胞から作った心筋細胞を用いることが期待されていて、すでに心筋細胞が販売されている例などを紹介しました。さらに、将来の応用を目指すiPS細胞を用いた細胞移植治療（再生医療）のために、多くの人に移植可能である特殊なHLA型の人の細胞から作るiPS細胞バンクの整備について紹介しました。

次の講演者は、7月にCiRAに加わった江藤浩之教授です。教授は、iPS細胞を用いた血液疾患の治療を目指した研究を進めています。白血病や再生不良性貧血などの病気の治療では、健康な人から骨髄を移植し、正常な造血幹細胞に置き換える治療が行われます。iPS細胞やES細胞（胚性幹細胞）から造血幹細胞を作ることはまだ技術的に難しいとのことですが、応用の可能性や、ヒトiPS細胞から血小板や赤血球の作製に成功していることを紹介しました。

最後は、地元の神戸にある理化学研究所発生・再生科学総合研究センターの網膜再生医療研究チームの髙橋政代チームリーダーが講演しました。講演の中では、取り組んでいる研究がどのタイプの網膜疾患の治療に適応でき、どの程度の効果を期待できるかといった現実に即した見通しや、iPS細胞から網膜細胞を作る研究の現状と臨床研究の道筋について説明しました。

第2部は、質疑応答のコーナーでした。司会進行の関根友実さんが、シンポジウム参加申込時に寄せられた質問を、講師に聞くとともに、参加者から質問を受け付けました。iPS細胞の安全性やがん化の心配に関する質問に対して、山中教授は、「どうやって臨床に使えるiPS細胞をつくるか究明することが我々の役目であり、多くの力を費やしている。しかし、どこまで安全性を高めれば臨床に使えるかという判断は、リスクとベネフィットの捉え方や、患者さんや規制当局の考え方などに委ねる側面もあり、科学的根拠を示すだけでは答えが出せない非常に難しい問題と考えている」という認識を示しました。

今回もインターネットで第1部の講演の生中継を行い、CiRAホームページにも掲載しています。尚、このシンポジウムは、内閣府「最先端研究開発支援プログラム」の支援を受けて開催されました。

iPS細胞研究基金の収支報告

CiRAが設立されて以来、多くの方々からご支援をいただいており、心から感謝を申し上げます。大変遅くなりましたが、2010年度（2010年4月1日－2011年3月31日）に京都大学iPS細胞研究基金にいただきましたご寄附の収支を報告致します。

所長からのお礼の言葉

これまでiPS細胞研究支援のために、多くの皆さまから多大なご寄附をいただき、心より御礼申し上げます。
CiRAは、研究費などの公的資金を財源として運営されています。公的資金は、年度毎に変動があり、研究プロジェクトの終了時点で、研究費の配分も終了します。本年9月末時点で、2013年度まではある程度の研究費を確保しておりますが、それ以降の財源は約束されておりません。私たち研究者は、研究活動を続けるために、引き続き公的資金の獲得に努めてまいります。それと同時に、優秀な研究者や研究支援者の雇用や、知的財産の取得・維持、必要な研究機器等の購入のために、みなさまに更なるご支援を賜りますようお願い申し上げます。

山中 伸弥