研究概要

ヒトゲノム計画の開始から30年が経過し、我々は大量のヒトゲノムが解読される時代を生きています。しかし、ヒトゲノムが有する機能のほとんどは未だ解明されていません。ヒトiPS細胞にはドナーと同じゲノムが保持されており、さらに遺伝子疾患の影響を受ける細胞へ分化する能力があります。そのため、iPS細胞は機能ゲノミクスや個別化医療において強力なアプローチとなります。

ウォルツェン研究室は、iPS細胞における最先端ゲノム編集技術の開発と展開を行い、「ヒトゲノムの完全制御」を目指しています。私たちの目標は、ヒトゲノムの理解、またゲノムバリアントの修正や新たなゲノム機能の付加に必要な技術を開発することです。この目標達成に向けて、ウォルツェン研究室ではヒトの遺伝疾患の原因として最も頻繁に確認される2種類の遺伝子変異、一塩基置換および欠失を作製する方法を開発しました。さらに、現在はヒトの進化や個体差によって大きく変化するDNAの反復配列を正確に編集する技術を確立しています。私たちの研究では、ゲノムが持つ機能を理解するうえで重要な技術的課題に取り組んでいます。