研究概要

私たちのグループは、希少難治性疾患の疾患特異的iPS細胞を用いた病態解析と治療法開発をテーマに研究を行っています。多くが小児期に発症する希少難治性疾患はまだまだ原因や治療法が不明のものが多く、一生にわたって苦しみが続くこともあり、iPS細胞を用いた診断・治療法の革新が期待されています。

マウスモデルや培養細胞株では十分な解析ができない疾患の場合、病態を理解するためには、疾患特異的iPS細胞を用いることが有用です。研究の対象としている疾患は免疫疾患（免疫不全症・自己炎症症候群）、血液疾患（造血不全、白血病類縁疾患）が主なものですが、神経筋疾患のiPS細胞を用いた疾患モデル作成も行っています。先天異常症ではしばしば血球系と神経系など複数の組織に異常が発生するため、免疫細胞と神経細胞や血球細胞と間質細胞など、様々な細胞間の相互作用が疾患の病態にどのような影響を与えるのかをiPS細胞を用いて研究しています。また、疾患の特異的な表現型を再現し、それを抑えるための薬剤の探索も行っています。一人でも多くの患者さんの診断治療に貢献できるよう、研究を続けたいと思います。