京都大学医学部附属病院等と協力して、再生医療（細胞移植治療）や薬の開発で、いくつかの臨床研究または治験に取り組んでいます。 臨床研究または治験を開始することになりましたら、ホームページ等でお知らせします。

再生医療／細胞移植治療に関するプロジェクト：

• 再生医療用iPS細胞ストックプロジェクト
• パーキンソン病の治験
• 血小板の自己輸血に関する臨床研究
• 血小板減少症の治験
• 関節軟骨損傷の再生に関する臨床研究
• 卵巣がんの治験
• 1型糖尿病の治験

薬の開発に関するプロジェクト：

• 進行性骨化性線維異形成症（FOP）の治験
• 筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治験
• 家族性アルツハイマー病を対象とした治験
• 常染色体顕性多発性嚢胞腎（ADPKD）の治験

参考情報：

• 研究にご協力いただいた皆様へ
• 京都大学医学部附属病院　iPS細胞臨床開発部

CiRAでの臨床研究または治験が開始されることになりましたら、ホームページ等を通じてお知らせする予定です。CiRA以外での研究等については以下のページも御覧ください。

• 厚生労働省　ホームページ　再生医療について
• 日本再生医療学会　再生医療PORTAL

iPS細胞をつかった治療法は未だ研究の段階であり、現段階でiPS細胞を用いて治療を行っている医療機関はありません。 日本においては、ES細胞（胚性幹細胞：embryonic stem cell）に関しても、ES細胞を用いて治療を行っている医療機関はありません。

一方、iPS細胞やES細胞のように、身体を構成するさまざまな細胞へと分化する幹細胞ではなく、体の中に存在する幹細胞（体性幹細胞）を用いた新しい治療法の開発も進んでいます。

一部のインターネットサイトや出版物において、難病と呼ばれる幾つかの疾患から、生活習慣病と呼ばれる一般的な疾患に至るまで、読者が治療効果を期待するような言葉を使い、 体性幹細胞と称するものを用いて注射・点滴などを行う医療機関が国内外に見られます。 これらの行為は論文などによる治療効果や安全性の根拠に乏しいなど疑問点も少なくなく、安全性確保や患者保護に関する情報についてもほとんど開示されていません。 そのため、日本再生医療学会は不適切な幹細胞治療に関して注意を呼び掛けています。 幹細胞治療の受診を検討される際には、その治療が科学的根拠にもとづいて安全性が確認されており、公的機関による承認を得ているかの確認をされることをお勧めします。

また、国際幹細胞学会が、幹細胞および幹細胞治療についてよくある質問に対する回答を記載した「幹細胞治療について患者ハンドブック」を作製しており、WebサイトからPDFをダウンロードできます。 このハンドブックには、幹細胞治療を検討する際に最低限確認すべき項目があげられていますので、ご参照ください。

国内では、「再生医療等の安全性の確保等に関する法律」が2013年11月に成立し、幹細胞を用いた治療を担保する法整備が進んでいます。

• 日本再生医療学会　再生医療PORTAL
• 幹細胞治療について患者ハンドブック
• 厚生労働省　ホームページ　再生医療について

iPS細胞の安全性、治療効果が確認されたら、患者さんのご協力を得て、臨床研究または治験を進めます。世界で初めてiPS細胞を利用した再生医療の臨床研究として、2014年9月に加齢黄斑変性の患者さんへのiPS細胞由来の細胞移植手術が行われました。その後、他の疾患についても臨床研究や治験が順次開始されています。 しかし、一般の方々に広く細胞移植治療を提供していくには、企業などによる細胞の大量調製技術の確立、各地病院での治療展開が必要です。

従いまして、現時点では、医療応用が可能になる時期を明確にお答えすることは難しい状況です。一日も早く新しい治療法を患者さんに届けることを目指して日々研究を推進してまいります。

パーキンソン病と診断されている方のうち、以下のような方が対象となります。

なお、本治験に関する患者さんの募集は終了しています。

公募にて7名の患者さんにご協力いただき、募集を終了しました。

京都大学医学部附属病院で実施されます。

約1ヶ月の予定です。

細胞移植後、2年間の経過観察を行います。術後しばらくは1ヵ月ごと、その後2ヶ月ごとに京大病院に通院していただく必要があります。その間に5回、入院による検査を予定しております。また、治験終了後も引き続き経過観察が必要です。

細胞移植手術の際の入院期間は約1ヶ月を見込んでいます。経過観察の際は約1週間の予定です。

現在服用されているパーキンソン病のお薬や検査の費用などは通常の保険の対象となり、患者さんの自己負担が一部発生します。また、通院にかかる交通費は患者さんにご負担いただきます。ただし、移植用の細胞をつくる費用、細胞移植手術の費用、保険診療として認められていない検査等に関する費用は研究費で負担します。

本治験に関する患者さんの参加募集は終了しています。

治療法として、選択肢の一つが増えるというように捉えています。 今回の治験ではDBS手術を受けられた方は対象外となりますが、将来的には併用も可能であると考えています。

治験の結果次第であり、現時点では不明です。

保険適用になることを目指します。

2018年に開始した本治験につきまして、2021年には予定していた7例すべての患者さんの手術を終了し、2023年末をもって細胞移植後の経過観察期間も無事終了しました。

現在のところ重篤な有害事象は報告されていません。2024年はデータ固定後に解析を行い、結果が確定したのちに論文等で発表いたします。

井上治久教授のグループが中心となり、ボスチニブを用いた医師主導治験の第１相治験を2019年3月から2021年9月まで実施しました。2022年4月に第2相治験を開始しました。

「筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象としたボスチニブ第1相試験」

• プレスリリース（2019年3月26日）
• プレスリリース（2019年4月23日）
• プレスリリース（2021年10月1日）

「筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象としたボスチニブ第2相試験」

• プレスリリース（2022年4月15日）

筋萎縮性側索硬化症（ALS）と診断されている方のうち、一定の条件を満たす方を対象としています。
詳しくは以下のページをごらんください。

• jRCT｜臨床研究等提出・公開システム
  （医療関係者向け）

全ての治験実施機関の合計で25人を予定しています。

1人の患者さんにつき、治験薬投与前の観察期間12週間、移行期間1週間、治験薬投与期間24週間とその後の経過観察期間4週間の合計41週間です。

すべての患者さんの観察期間が終了するのは2024年頃を予定しています。

治験薬の投与が開始してから原則として約1週間は入院での経過観察が必要です。
それ以外の期間は定期的な外来通院が必要です。

治験薬は治験薬提供者（ファイザー社）から無償で提供されます。また、保険診療下での受診および検査の費用が必要になります。

一方、現在服用されているお薬や検査の費用などは通常の保険の対象となり、患者さんの自己負担が一部発生します。入院期間の費用についても、通常の入院と同様に、患者さんの医療保険が適応され自己負担が一部発生します。

家族性アルツハイマー病と診断されている方のうち、一定の条件を満たす方を対象としています。
詳しくは以下のページをごらんください。

• 家族性アルツハイマー病を対象とした治験開始について
• Japan Registry of Clinical Trials (jRCT)（医療関係者向け）

全ての治験実施機関の合計で10名程度を予定しています。

参加者の通院の期間として、1年程度を予定しています。

ほとんどの観察日は外来にて行います。
一部1泊2日の入院を予定していますが、担当医と相談の上で変更することもあります。

本治験は、京都大学発ベンチャーであるタイムセラ株式会社より支援を受けて実施されます。治験薬は東和薬品株式会社から無償で提供されます。また、治験の一環として保険診療としては認められていない検査等を行う場合、費用は研究費で負担します。

それ以外の医療費には健康保険が適用され、自己負担分をお支払いいただきます。

GPC3発現手術不能進行再発卵巣明細胞癌で腹膜播種を有する患者さんが対象になります。

6人から18人の患者さんにご協力いただく予定です。

治験参加方法については、治験実施機関である国立がん研究センター東病院のホームページをご覧ください。

• 国立がん研究センター東病院 | 卵巣がん No.6

細胞移植を行う際に1ヶ月程度の入院が必要です。また退院後も、6ヶ月ごとを目処に通院など、追跡調査にご協力いただきます。

現在服用されているお薬や検査の費用などは通常の保険の対象となり、患者さんの自己負担が一部発生します。治験参加のために通院にかかる交通費は患者さんにご負担いただきます。

移植用の細胞をつくる費用、細胞移植手術の費用は研究費で負担します。

2021年9月に1例目の細胞移植を実施しています。

現在もご協力いただける患者さんを募集中です。