研究概要

ヒトゲノム計画の開始から約35年が経過し、我々は大量のヒトゲノムが解読される時代を生きています。しかし、ヒトゲノムが有する機能のほとんどは未だ解明されていません。ヒトiPS細胞にはドナーと同じゲノム配列が保持されており、さらに遺伝疾患の影響を受ける細胞へ分化する能力があります。そのため、iPS細胞は機能ゲノミクス研究や個別化医療を実現するための強力なアプローチとなります。

ウォルツェン研究室は、iPS細胞における最先端ゲノム編集技術を専門とし、「ヒトゲノムの完全制御」を目指しています。私たちの目標は、ヒトゲノムを理解し、ゲノムバリアントを修正し、新たな生物学的機能をゲノムに付加するために必要な技術を開発・応用することです。この目標達成に向けて、ウォルツェン研究室ではヒトの遺伝疾患の原因として最も一般的な2種類のバリアント、一塩基置換および欠失を作製する方法を開発しました。さらに、現在はヒトの進化によって、また個人によって大きく配列が異なるDNAの反復配列を正確に編集する技術の確立を目指しています。こうした重要な課題に取り組むことで、私たちの研究では、ゲノムが持つ機能とその治療の可能性を理解するうえで重要な技術的課題に取り組んでいます。