京都大学iPS細胞研究所と大日本住友製薬株式会社（本社：大阪市、社長：多田正世）は、このたび、難治性希少疾患の治療法創成を目的とする5年間の共同研究を行うことについて合意し、共同研究契約を締結しましたので、お知らせします。

本共同研究では、遺伝子の変異に起因する難治性希少疾患の一つに焦点を当て、その疾患特異的人工多能性幹細胞（iPS 細胞）を用いて、産学協同して病気が進行するメカニズムを解明します。そして患者さんに特有の疾患関連シグナルを同定してその経路を阻害する治療薬を探索する計画です。これにより、患者さんの病気の進行を抑える画期的な治療法を創成することを目指します。

（参考）
【共同研究の概要】
研究期間：2011年3月 – 2016年3月（5年間）

＜研究目的および役割分担＞
（京都大学iPS細胞研究所／大日本住友製薬）
疾患特異的人工多能性幹細胞（iPS 細胞）を用いて、病気が進行するメカニズムを解明し、疾患特有の疾患関連シグナルを同定してその経路を阻害する治療薬を探索する。

（大日本住友製薬）
両者の共同研究で探索した化合物の評価・最適化・合成展開を行う。

＜研究対象疾患＞
本共同研究では、国指定の難病として認定されている難治性希少疾患のうち、その特性から従来の創薬手法では治療法の開発は困難であるが、iPS細胞技術を活用することによって治療薬の開発に大きく寄与すると期待される特定の疾患を対象にしています。なお、疾患の特殊性から具体的な病名については開示していません。

【京都大学iPS細胞研究所の概要】
世界初のiPS細胞に特化した先駆的な中核研究機関としての役割を果たすことなどを目的として、2010年4月1日に設立されました。基礎研究から前臨床、臨床研究まで実施可能な体制を構築しています。

【大日本住友製薬の概要】
大日本住友製薬では精神神経領域を重点領域に、がんや免疫関連疾患等アンメット･メディカル･ニーズが高いスペシャリティ領域をチャレンジ領域に設定し、革新的な医薬品の創製を目指しています。ファブリー病治療剤「リプレガル^®」を供給している他、骨髄異形成症候群（MDS）を目指したWT1がんペプチドワクチン「WT4869」の開発も進めており、希少疾患の治療薬の開発にも取り組んでいます。