京都大学医学部附属病院は、京都大学iPS細胞研究所（CiRA）と連携し、ヒトiPS細胞からiPS細胞由来軟骨を作製し、膝関節軟骨損傷を治すことを目標に、再生医療の臨床研究を計画してきました。令和元年11月7日、厚生労働大臣に本研究に係る再生医療等提供計画を提出し、この度、厚生科学審議会にて再生医療等提供基準に適合していると認められましたので、下記のとおり発表いたします。

　私たちの関節は、2つの骨が擦り合わさって動いており、骨同士が擦り合わさる部分は関節軟骨で覆われています。関節軟骨は特有の構造を持ち滑らかなため、私たちは関節をスムーズに痛み無く動かすことができます。

　この臨床研究では、膝の関節軟骨がけがなどにより傷んだ「膝関節軟骨損傷」をかかえる方を対象としています。膝関節軟骨損傷をかかえる方は、膝を動かしたり歩いたりする際に違和感や痛みをともないます。この場合、傷んだところに正常な軟骨を移植することが望ましい治療法になります。

　そこで我々は、ヒトiPS細胞から質の高い軟骨を作製するための研究を積み重ね、iPS細胞由来軟骨の作製に成功しました。この研究成果により、膝関節軟骨損傷の傷んだ部分に、質の良い軟骨を十分な量供給することができるようになりました。

　これまでの動物実験などにおいて、このiPS細胞由来軟骨は、腫瘍をつくらないことを確認してきました。また、移植したところに軟骨が再生することも確認しました。膝関節軟骨損傷をかかえる方においても同様の効果がみられることを期待して、今回の臨床研究を計画しました。

1. 試験名：同種iPS細胞由来軟骨移植による関節軟骨損傷の再生
   • https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCTa050190104
2. 目的：膝関節軟骨損傷をかかえる患者さんを対象として、ヒトiPS細胞からつくったiPS細胞由来軟骨を膝関節軟骨損傷部に移植することによる安全性の評価
3. 試験デザイン：単施設非盲検非対照試験
4. 対象疾患：膝関節軟骨損傷
5. 主要評価項目：有害事象の発現頻度と腫瘍化の有無
6. 対象被験者数：4例
7. 観察期間：同種iPS細胞由来軟骨移植後の１年間
8. 臨床研究参加の募集について：安全性の評価が主目的であり、限定された症例数に対して実施するため、募集は行いません。
9. 同種iPS細胞由来軟骨移植までの流れ：iPS細胞ストックのiPS細胞から軟骨細胞を誘導し、そこからさらに軟骨組織を作ってそれを患者さんの膝関節軟骨損傷部に移植します。

1. 主任研究者：
   京都大学iPS細胞研究所　臨床応用研究部門　妻木 範行　教授
2. 実施責任医師：
   京都大学医学部附属病院　整形外科　松田 秀一　教授
3. 臨床研究協力機関：
   1. 京都大学iPS細胞研究所
      iPS細胞由来軟骨の製造、品質管理
   2. 京都大学医学部附属病院 臨床研究総合センター
      臨床研究の準備と実施の支援

本臨床研究は、下記機関より支援を受けて実施されます。

1. 国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）
   1. 再生医療実現拠点ネットワークプログラム 疾患・組織別実用化研究拠点（拠点B）
      「iPS細胞由来軟骨細胞を用いた軟骨疾患再生治療法の開発拠点」
   2. 再生医療実用化研究事業
      「同種iPS細胞由来軟骨移植による関節軟骨損傷の再生」
2. 旭化成株式会社