京都大学医学部附属病院は、京都大学iPS細胞研究所と連携し、血小板輸血不応症^注1）を合併した再生不良性貧血^注2）の患者さんを対象とするiPS細胞由来血小板の自己輸血に関する臨床研究を実施しています。本研究において予定していた投与を終了したことを報告します。なお、被験者保護の観点から、経過中の詳細な情報は差し控えさせていただきます。

　再生不良性貧血などで血小板が不足すると、血小板の輸血が行われます。しかし、輸血後も血液中の血小板数が上昇しない、血小板輸血不応になる場合があります。その原因の一つに、輸血された血小板が異物として認識され、自身の免疫細胞が輸血された血小板を破壊することがあります。血小板輸血不応の場合、輸血により血小板を補うことができません。患者さん自身の細胞から作製した血小板であれば、自身の免疫細胞に破壊されず輸血の効果が得られると期待できます。

注1）血小板輸血不応症
血小板を輸血しても、血小板数が想定よりも増えない状態。原因には非自己の血小板に対する免疫学的機序がある。

注2）再生不良性貧血
何らかの原因で造血機能が傷害され、血液中の白血球、赤血球、血小板のすべてが減少する疾患。罹患率は8.2（/100万人年）。

• 参考：難病情報センター

注3）単核球
ヒトの白血球の一部。リンパ球と単球が含まれる。

注4）巨核球細胞株
巨核球は造血幹細胞から作られ、血小板を生み出す細胞。巨核球は成熟すると核分裂はするが細胞分裂はしないという特殊な分裂を行い、大型で多核の細胞になる。巨核球細胞株（imMKCL）は、iPS細胞から出来る巨核球に遺伝子導入をすることにより樹立された、増幅と成熟の切り替えが可能な細胞株。

注5）マスターセル
製品を製造するためのもととしてストックされる出発細胞。

注6）補正血小板増加数
体格（体表面積）で補正した輸血で増加した血小板数の値。血小板輸血の効果の指標として用いられる。

1. 研究開発（製造）責任者
   京都大学iPS細胞研究所　臨床応用研究部門　江藤浩之　教授
2. 実施責任医師
   京都大学医学部附属病院　血液内科　髙折晃史　教授
3. 実施診療科／部門
   京都大学医学部附属病院　血液内科、検査部（旧輸血細胞治療部）
4. 臨床研究協力機関
   京都大学iPS細胞研究所
   （iPS細胞由来の血小板の製造、品質管理）
5. 京都大学医学部附属病院 臨床研究総合センター
   （臨床研究の準備と実施の支援）

本研究は、下記機関より支援を受けて実施しています。

1. 国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）
   再生医療実現拠点ネットワークプログラム　再生医療の実現化ハイウェイ
2. 国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）
   再生医療実用化研究事業「自家iPS細胞由来血小板製剤の安全性有効性検証臨床研究」